討論熱點(diǎn)問(wèn)題，鼓勵兒童藥研發(fā)，推動(dòng)兒童用藥發(fā)展

遠大九和參加藥審中心組織的兒童藥研發(fā)熱點(diǎn)問(wèn)題專(zhuān)家研討會(huì )

為促進(jìn)兒童藥品研發(fā)，交流兒童用藥研發(fā)中的遇到的熱點(diǎn)問(wèn)題，2021年9月24日（周五）下午2:30-5:00，中國醫藥創(chuàng )新促進(jìn)會(huì )（以下簡(jiǎn)稱(chēng)：藥促會(huì )）特邀我單位兒童藥研發(fā)負責人聶紅梅參加由藥審中心組織關(guān)于“兒童用藥研發(fā)熱點(diǎn)問(wèn)題”的線(xiàn)上專(zhuān)家研討會(huì )。

鑒于疫情的影響，本次會(huì )議以線(xiàn)上線(xiàn)下相結合的方式舉行，參會(huì )人員包括藥審中心主任孔繁圃及負責審評工作的楊志敏、耿瑩等數位藥審工作人員、12位兒童藥臨床和研發(fā)專(zhuān)家教授以及10家國內外藥企單位代表參與本次研討會(huì )。

會(huì )議由藥審中心化藥臨床一部部長(cháng)楊志敏主持，首先介紹與會(huì )的各位專(zhuān)家領(lǐng)導，并對其參會(huì )表示誠摯的歡迎和感謝。

隨后，孔繁圃主任對本次研討會(huì )致歡迎詞，首先對參會(huì )的各位科學(xué)家和企業(yè)家表示慰問(wèn)。另外針對當前兒童藥領(lǐng)域的現狀進(jìn)行簡(jiǎn)述，希望兒童醫院的專(zhuān)家、企業(yè)和審評中心能夠在這次專(zhuān)家會(huì )上充分的提出意見(jiàn)建議，產(chǎn)、學(xué)、研多方努力合作推動(dòng)兒童藥的研發(fā)、審評和發(fā)展。最后對各位專(zhuān)家領(lǐng)導的參會(huì )表示感謝。

在孔主任對兒童審評工作提出期望的基礎上，國家兒童醫學(xué)中心-北京兒童醫院的倪院長(cháng)對國家藥審中心對兒童醫學(xué)中心兒童藥研發(fā)工作的大力支持和高度評價(jià)表示感謝。倪院長(cháng)首先對兒童醫學(xué)中心正進(jìn)行2項兒童藥重大專(zhuān)項課題進(jìn)展情況進(jìn)行匯報。另外，兒童醫學(xué)中心也積極參與藥審中心對于指導原則的制定工作，也牽頭制定了“鼓勵研發(fā)和申報兒童用藥品的清單”。最后，倪院長(cháng)表示，針對兒童藥現狀希望國家藥品審評中心、醫學(xué)中心和參會(huì )的各個(gè)參會(huì )企業(yè)，大家攜手并進(jìn)，滿(mǎn)足兒童和家長(cháng)的需求，共同做好兒童藥的研發(fā)和發(fā)展。

針對兩位領(lǐng)導的期望和總結，楊部長(cháng)也表示藥審中心兒童藥工作組會(huì )根據今天與會(huì )的專(zhuān)家、領(lǐng)導的指示要求，踏實(shí)做好的兒童藥工作。根據會(huì )議安排，隨后進(jìn)行與境外和境內的企業(yè)代表進(jìn)行研討。

首先，由境外企業(yè)輝瑞公司事務(wù)執行總監王海輝女士對境內外兒童用藥相關(guān)法規進(jìn)行梳理，建議國內兒童藥相關(guān)部門(mén)規章和政策法規的制定可參考境外的模式，以鼓勵，強制和優(yōu)惠等方式加快兒童藥的發(fā)展。

隨后賽諾菲中國注冊事務(wù)負責人鄧婷女士對兒童用藥臨床要求的初步考慮進(jìn)行介紹，主要包括現階段兒童藥物臨床研究的挑戰和建議，希望能夠秉持科學(xué)、靈活、可行的原則。

最后一位境外企業(yè)代表為諾華注冊部高蓉，針對當前兒童用藥開(kāi)發(fā)的政策建議和相關(guān)訴求進(jìn)行總結，希望能夠建立適用中國國情的激勵政策和措施，如數據保護、特殊通道、多方合作的RWD兒童數據庫平臺和數據分享，以助推兒童用藥創(chuàng )新的研發(fā)和上市。

接下來(lái)，由境內企業(yè)代表進(jìn)行觀(guān)點(diǎn)闡述。依次由北?？党亲载撠熑藦堒?、賽生醫藥武連宗、江蘇恒瑞湖胡宏成分別進(jìn)行主題為“對兒童用藥研發(fā)過(guò)程中遇到的相關(guān)問(wèn)題”、“境外上市的兒童用藥注冊進(jìn)口我國相關(guān)問(wèn)題”和“兒童用藥臨床研究相關(guān)問(wèn)題”的介紹。

在企業(yè)觀(guān)點(diǎn)闡述的基礎上，藥審中心化藥臨床一部耿瑩對兒童用藥專(zhuān)項工作小組對上一階段工作進(jìn)行匯報。在匯報中，耿部長(cháng)針對當前中國兒童藥研發(fā)現狀，介紹了國家藥審中心的采取的措施和成果，包括統一組織協(xié)調、深入一線(xiàn)調研、落實(shí)優(yōu)先政策、完善研評標準、加強宣傳培訓等多舉并措，隨后也對下一階段的工作計劃進(jìn)行闡述，同時(shí)希望廣泛聽(tīng)取兒童臨床專(zhuān)家、藥物研發(fā)主題企業(yè)的聲音和建議，以助推兒童用藥研發(fā)創(chuàng )新。

最后，由顧學(xué)范教授、姜玉武教授、吳潤暉主任、童笑梅主任等兒童藥臨床專(zhuān)家針對兒童藥說(shuō)明書(shū)規范、兒童罕見(jiàn)病用藥缺口、兒童藥品價(jià)格和相關(guān)政策等方面依次展開(kāi)介紹；隨后由倪邵青主任、王伊寧主任、崔一民教授、胡蓓主任、趙維教授、陳平雁教授等各位兒童藥研發(fā)機構的專(zhuān)家針對兒童藥的政策及審批流程、說(shuō)明書(shū)內容調整、相關(guān)兒童藥數據的質(zhì)量、標準和數據庫平臺的建設等提出相關(guān)建議，并希望CDE從監管部門(mén)的角度多多組織溝通交流，在醫生與企業(yè)之間進(jìn)行知識譜普及，增強兒童藥數據的科學(xué)和積累，合理設計選擇兒童藥研發(fā)的方式方法。

研討會(huì )最后，楊志敏部長(cháng)表示后期根據會(huì )上各位專(zhuān)家的建議意見(jiàn)，以及企業(yè)反饋的問(wèn)題統一匯總后反饋。另外CDE也會(huì )針對《兒童用藥（化學(xué)藥品）藥學(xué)開(kāi)發(fā)指導原則》進(jìn)行細致全面的解讀培訓，普及兒童藥研發(fā)知識。